特大號外:美國公司宣佈

人類已經攻剋癌症

資料提供者：KT Lai

2013年11月11日

QUOTE

"Thanks for the email about ALN-VSP RNAi info.

It was a phase I clinical trial only which will be still years away if it will work. I believe it is now in phase II clinical trial, the first phase I result announced in June, 2011. Normally it will take average 7-10 years from discovering of the chemical, through Phase I and Phase II clinical trials and finally to reach the end of the phase III clinical trial and if the clinical trial result are acceptable, then and only then the drug manufacturer will submit a " new drug application" to FDA and FDA by law will tell the drug company whether FDA will consider or decline the application in, I believe, 90 days. If FDA will consider the application, then it will take, I believe, about 6-12 months to go through each FDA pharmacology related sections and finally FDA will recommend the application to the FDA new drug approval advisory committee for final approval if the new drug application is deem to be effective and safe within the guidelines set up by each pharmacology sections in FDA of the United States. On rare occasion , some drugs do get " fast track" approval in less than 2-3 years because the phase I clinical trial result is so obvious that delay of the approval will not be ethical to those who are in the control group which are given placebo only.

BTW, I am one of the FDA rep. and will be on the " oncology new drug approval advisory committee" when FDA calls .

UNQUOTE

特大號外：美國公司宣佈人類已經攻剋癌症

合成的雙鏈RNA進入肝細胞後，人體內的RNAi機制便會摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長相關的信使RNA，阻止蛋白質的繼續產生，從而使腫瘤停止生長... .

據美國媒體報導，美國阿爾尼拉姆生物技術公司日前宣布他們找到了一種能夠治愈所有癌症的新型藥物，首批接受臨床試驗的19名晚期肝癌患者病情都有較大好轉。不僅如此，該公司稱，假以時日，這種藥物甚至有可能治愈一切疾病。

首批患者反應良好

今年4月，19名接受化療但沒有好轉的肝癌病人開始服用這種名為ALN-VSP的新型藥物。服用第一劑後的數週內，藥物就已經很明顯地開始阻止腫瘤產生自身生長需要的蛋白質。

到今年6月，阿爾尼拉姆公司稱，通過“喚醒”人體自身的一種很少使用的免疫防禦系統，ALN-VSP成功切斷肝癌患者體內腫瘤62%的血流量。在治療肝癌時，傳統藥物一般使用消除致病蛋白質的方法，而ALN-VSP則通過核糖核酸干擾(RNAi)療法直接阻止細胞生成致病蛋白質。

喚醒人體自身防禦機制

科學家在研究中還發現核糖核酸(RNA)和脫氧核糖核酸(DNA)之間一個奇妙的聯繫———如果說DNA對蛋白質來說是一張圖紙，那麼RNA就是能夠下達指令的建築商。 RNA把DNA上的基因複製成單鏈的信使RNA，再由它向細胞傳遞信息繼而產生蛋白質。

1998年，科學家發現了核糖核酸干擾(RNAi)機制，原始生物就利用這個系統來甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。研究人員發現，將一小段雙鏈RNA引入細胞即能觸發這一埋藏在人體內的古老機制，使RNAi再次發揮停止生產特定蛋白質的功效。從這一角度看，可以說RNAi具有治愈包括癌症在內的許多疾病的能力，這些疾病的特點一般都是由病變細胞產生過量的常見蛋白質所致。從理論上說，操控RNAi來殺死蛋白質並不難。比方說，ALN-VSP內就含有合成的雙鏈RNA，它與肝臟腫瘤用於編碼兩種蛋白質的信使RNA相匹配，那兩種蛋白質分別是促進腫瘤血管生長的血管內皮生長因子(VEGF)和加速腫瘤細胞快速分裂的紡錘體驅動蛋白(KSP)。

合成的雙鏈RNA進入肝細胞後，人體內的RNAi機制便會摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長相關的信使RNA，阻止蛋白質的繼續產生，從而使腫瘤停止生長。

有望“包治百病”除了在癌症領域的應用，這項能攻擊單個基因的技術還在其它醫學領域掀起一陣RNAi療法旋風。目前，阿爾尼拉姆公司已經將這種療法用於亨廷頓氏舞蹈症、視網膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。

核磁共振掃描顯示，使用ALN-VSP療法後，肝臟腫瘤中的血流量明顯減少加利福尼亞州知名分子遺傳學家約翰·羅西稱，RNAi療法有望在兩年內成熟。由於首批試驗效果相當好，ALN-VSP有望成為首批基於RNAi理論而推向市場的藥物。羅西表示：“我認為RNAi療法對所有的病都有效。”